Điều trị cho người nhiễm HIV bằng kỹ thuật chỉnh sửa gen

Ảnh minh họa

Mặc dù chưa có bất cứ báo cáo khoa học chính thức nào trình bày về các thử nghiệm này cũng như kết quả của chúng, song các nhà khoa học Trung Quốc cho biết tình trạng sức khỏe một số người bệnh đã có tiến triển.

Đã có ít nhất 15 trường hợp tử vong, 7 người trong đó từng tham gia một thử nghiệm. Tuy nhiên theo các nhà khoa học, những trường hợp tử vong đều có nguyên nhân liên quan tới các tình trạng bệnh trước đó của họ, không phải do điều trị bằng kỹ thuật chỉnh sửa gen Crispr.

Những liệu pháp điều trị bằng gen này được tiến hành theo nguyên lý lấy các tế bào miễn dịch từ các bệnh nhân, chỉnh sửa gen của tế bào đó, sau đó đưa các tế bào này trở lại cơ thể.

Năm 2013, các nhà khoa học đã lần đầu tiên sử dụng phương pháp Crispr trên DNA người. Tới năm 2017, các nhà khoa học Mỹ tại Đại học Khoa học và Sức khỏe Oregan công bố đã sử dụng kỹ thuật này trong việc chỉnh sửa gen của phôi thai người. Dĩ nhiên các phôi thai người sau đó không được phép phát triển thêm nữa vì luật pháp Mỹ không cho phép.

Trong năm 2017, FDA Mỹ đã phê chuẩn 3 liệu phép điều trị bằng gen, tuy nhiên không biện pháp nào trong đó sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen Crispr. Hai trong số 3 liệu pháp đó được dùng để điều trị các chứng bệnh ung thư giai đoạn cuối, cả hai đều dựa trên nguyên lý chỉnh sửa các tế bào miễn dịch của người bệnh. Phương pháp thứ 3 được ứng dụng trong điều trị một chứng mù hiếm gặp ở trẻ em, nhằm chỉnh sửa các tế bào trong mắt.

Về lý thuyết, Bộ Y tế Trung Quốc phải cấp phép cho tất cả những cuộc thử nghiệm lâm sàng liên quan tới những thử nghiệm sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen. Tuy nhiên những nguyên tắc quản lý này cũng có vẻ khá thoải mái.

Dẫn ví dụ về trường hợp của Bệnh viện ung thư Hàng Châu. Khi bệnh viện này gửi đề xuất thử nghiệm điều trị ung thư bằng cách chỉnh sửa các tế bào miễn dịch của người bệnh, họ đã được cấp phép chỉ trong một buổi chiều.

Mặc dù đã có một lượng dữ liệu khẳng định độ an toàn ít nhiều của việc thực hiện kỹ thuật chỉnh sửa gene Crispr trên người, nhưng nhiều nhà khoa học trong giới vẫn lo ngại liệu pháp này có thể gây ra những đột biến gen không mong muốn và có thể không đem lại kết quả thực sự như mọi người kỳ vọng.

Thế nên cho tới nay, y văn thế giới vẫn chưa ghi nhận bất cứ trường hợp nào sử dụng liệu pháp điều trị bằng kỹ thuật chỉnh sửa gen Crispr thành công và đã được thẩm định về mặt khoa học.