Điều trị HIV bằng cách chỉnh sửa gen cho bệnh nhân

Phương pháp này có thể được phát triển thành vaccine hoặc điều trị một lần cho bệnh nhân nhiễm HIV. Kỹ thuật mới sử dụng các tế bào bạch cầu loại B được biến đổi gen bên trong cơ thể bệnh nhân. Từ đó, tiết ra các kháng thể trung hòa chống lại virus HIV gây bệnh.

Tế bào B là một loại tế bào bạch cầu chịu trách nhiệm tạo ra kháng thể chống lại virus, vi khuẩn và hơn thế nữa. Tế bào B được hình thành trong tủy xương. Khi trưởng thành, các tế bào B di chuyển vào máu và hệ thống bạch huyết, sau đó đến các bộ phận cơ thể khác nhau.

Tiến sĩ Adi Barzel - chuyên về sinh học thần kinh, hóa sinh và lý sinh tại Khoa Khoa học đời sống George S. Wise và Trung tâm Liệu pháp Nâng cao Dotan phối hợp với Trung tâm Y tế Sourasky (Ichilov), giải thích: "Đến nay, chỉ có một số nhà khoa học có thể tạo ra các tế bào B bên ngoài cơ thể.

Trong nghiên cứu này, chúng tôi là người đầu tiên thực hiện điều đó trong cơ thể và tạo ra các các kháng thể mong muốn. Kỹ thuật di truyền được thực hiện với các chất mang virus có nguồn gốc từ virus. Chúng đã được thiết kế để không gây hại, mà chỉ đưa gen mã hóa cho kháng thể vào các tế bào B".

Việc chỉnh sửa gen được thực hiện bằng CRISPR. Đây là công nghệ dựa trên hệ thống miễn dịch của vi khuẩn chống lại virus. Vi khuẩn sử dụng hệ thống CRISPR như một loại "công cụ tìm kiếm" phân tử để xác định vị trí các chuỗi virus và vô hiệu hóa chúng.

Đồng tác giả nghiên cứu Alessio Nehmad cho biết: "Chúng tôi kết hợp khả năng của CRISPR để hướng dẫn việc đưa các gen vào vị trí mong muốn cùng với khả năng của người mang virus. Từ đó, đưa các gen đến tế bào mong muốn. Do đó, chúng tôi có thể thiết kế tế bào B bên trong cơ thể bệnh nhân. Chúng tôi sử dụng hai chất mang virus thuộc họ AAV. Một chất mang mã cho kháng thể mong muốn và chất thứ hai mang mã cho hệ thống CRISPR. Khi CRISPR cắt vào vị trí mong muốn trong bộ gen của tế bào B, gen mã hóa kháng thể chống lại virus HIV".

Hiện tại, các nhà nghiên cứu giải thích, không có phương pháp điều trị di truyền nào cho bệnh AIDS. Tiến sĩ Barzel kết luận: "Chúng tôi đã phát triển một phương pháp điều trị sáng tạo có thể đánh bại virus bằng cách tiêm một lần. Phương pháp này có khả năng cải thiện đáng kể tình trạng của bệnh nhân.

Khi các tế bào B được thiết kế gặp virus, virus sẽ kích thích và khuyến khích phân chia. Vì vậy, chúng tôi đang tận dụng chính nguyên nhân của căn bệnh để chống lại nó".

Vĩnh Hoàng (theo republicworld.com)