Thử nghiệm lâm sàng trên người liệu pháp mới điều trị HIV

Các nhà khoa học tại Công ty công nghệ sinh học Excision BioTherapeutics (EBT) thông báo, 3 bệnh nhân người Hoa Kỳ nhiễm HIV vừa được tiêm tế bào virus bất hoạt mang theo enzyme được thiết kế đặc biệt, mang lại kỳ vọng chữa khỏi hoàn toàn bệnh AIDS.

Sau 4 thập niên HIV hoành hành khiến hơn 700.000 người Hoa Kỳ thiệt mạng, Công ty EBT, trụ sở tại thành phố San Francisco ở bang California, Hoa Kỳ, khẳng định họ đang tiến rất gần đến mục tiêu loại bỏ "căn bệnh thế kỷ", bằng liệu pháp dựa trên công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR.

Dựa trên CRISPR, các chuyên gia trong lĩnh vực công nghệ sinh học phát triển các phương pháp cắt và chỉnh sửa gen theo ý muốn.

Bác sĩ William Kennedy, Phó Chủ tịch cấp cao của Công ty EBT cho biết, phương pháp trên được gọi là EBT-101, dựa trên công nghệ CRISPR, thường được ví như chiếc kéo phân tử, nhắm đến đối tượng là DNA của virus HIV, đang được thử nghiệm từ tháng 1/2022 tới nay, trên 3 người nhiễm "căn bệnh thế kỷ".

Bác sĩ Kennedy cho biết, 3 người này đã được dùng thuốc ức chế virus (ART) để giảm lượng HIV trong máu xuống thấp đến mức không thể phát hiện, mới được tiêm vật chất di truyền chứa enzyme được thiết kế dựa trên công nghệ CRISPR. 

Với liệu pháp gen của EBT, người bệnh được tiêm dung dịch chứa RNA và enzyme CAS9. Trong đó, RNA làm nhiệm vụ điều hướng CAS9 tới 3 đoạn cụ thể cần cắt trên DNA của virus HIV. Một khi các đoạn đó bị cắt, tế bào HIV sẽ mất khả năng tái tạo và không còn có thể làm hại người bệnh.

Theo đó, nhóm đối tượng người bệnh sẽ tiếp tục được theo dõi trong 12 tuần tới, nếu họ đáp ứng được các tiêu chí điều trị, nghiên cứu sẽ bước vào giai đoạn các bệnh nhân ngừng dùng ART, để được đánh giá lâm sàng hiệu quả của liệu pháp mới, kết quả dự kiến được công bố trong năm 2024.

Bác sĩ Kennedy khẳng định, liệu pháp gen CRISPR đến nay vẫn chưa gây ra bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng, nếu có thì cũng đều tự giải quyết bởi cơ chế sửa lỗi của vật chất di truyền. 

"Dữ liệu của chúng tôi được xây dựng dựa trên những phát hiện từ nhiều nghiên cứu tiền lâm sàng, nhấn mạnh tiềm năng của phương pháp mới trong việc điều trị các bệnh mãn tính do virus gây ra, chứ không chỉ HIV", bác sĩ Kennedy cho hay. 

Tuy nhiên, bác sĩ Kennedy lưu ý, dù liệu pháp CRISPR rất hứa hẹn, nhưng cũng sẽ rất tốn kém nếu không được bảo hiểm chi trả. Trước đó, Công ty dược Novartis đã giới thiệu liệu pháp gen chữa bệnh teo cơ di truyền, cũng dựa trên công nghệ CRISPR, với chi phí lên tới 2,125 triệu USD cho mỗi lần điều trị.

Trong thập niên 90 của thế kỷ trước, HIV thường được xem như bản án tử, bởi virus này có khả năng ẩn nấp trong các tế bào miễn dịch của cơ thể. Đã có bệnh nhân ở Đức và Anh được chữa khỏi HIV, nhưng bằng các phương pháp đặc thù như ghép tủy, cấy ghép tế bào gốc…

Thùy Chi (theo Daily Mail)